2018年ASH年会：LentiGlobin基因疗法治疗镰刀型血小板疾病的最新数据

2021-11-29 05:52:03 来源:

bluebird生物技术公司据悉在第60届美国肝脏学会（ASH）年会上公布了LentiGlobin™基因疗法用药镰刀型红细胞结核病（SCD）的I/II期HGB-206研究的最新数据。

SCD是一种导致的、逐渐致人衰弱的和危及生命的基因突变结核病。SCD由钙（HbS）的间歇性惹来，致使惹来红细胞中的舟磷钙间歇性。SCD通常发病于握有两个间歇性血红素基因的症状，这些症状从父母僵持各基因突变出去一个间歇性的基因。

bluebird生物技术公司的医学博士Did Didson卫报说：“脑癌SCD的症状接受了LentiGlobin用药后，他们开始产生基因用药来源的HbAT87Q，声称LentiGlobin可能从根本上改善红细胞免疫学结果”。许多SCD症状脑癌导致的贫血和血管闭塞性事件真相，有数导致的、反复发作的疼痛危象，致使器官损伤和寿命缩短。在接受LentiGlobin用药前，本研究中的症状经常发生血管闭塞性事件真相，但在用LentiGlobin用药9个月初后，从未血管闭塞事件真相的发生。

原始出处：

#axzz5Yod0v3he

本文都和梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转舟均需授权！